β-受体阻滞剂用于治疗婴幼儿血管瘤源于一次意外发现。年前后，法国儿科医生Leaute接诊了一名面部巨大血管瘤的婴儿，按当时的标准方案，Leaute给与了口服激素治疗，一段时间后，肿瘤没有明显缩小，但患儿因为心脏病必须停用激素，改为口服心得安（一种β-受体阻滞剂），可就在使用心得安的第二天，Leaute意外发现血管瘤发生了明显的好转：颜色变浅，质地变软。维持心得安治疗一段时间后，病灶很快缩小，到患儿14月时，肿瘤彻底变平。
这次意外经历让Leaute见识了心得安的神器功效，为了验证他的想法，他后来又治疗了10例类似患儿，效果同样非常明显。他将这些病例整理成论文，很快发表在NEnglJMed上。文章引起了巨大轰动，之后大量RCT研究在全世界展开，Leaute医生本人也在当地组织了一项大规模的RCT研究，论文于年再次刊登于NEnglJMed。
相比全身，眶周部婴幼儿血管瘤除了影响外观，还可引起上睑下垂、形觉剥夺和散光等并发症，严重影响视觉发育，甚至造成不可逆的视力损害。然而，关于β-受体阻滞剂治疗眼部血管瘤的研究并不多，缺少高质量研究结果，最近Ophthalmology论文，系统综述了β-受体阻滞剂在婴幼儿眼部血管瘤中的应用。
核心结论
论文的核心内容总结起来主要有如下几点：
如何给药？
对于婴幼儿眼部血管瘤，最常见的给药方式是口服心得安，2mg/Kg；不过也有文献采用瘤体内注射或者局部点眼。
效果如何？
总体来说，治疗效果很明显。根据给药方式和剂量的差异，瘤体有不同程度的缩小。
是否安全？
文献报道的耐受性普遍很好，没有出现严重并发症，较轻的并发症包括：疲劳、消化道不适、腹泻、睡眠障碍、躁动、四肢冷等。
能否改善散光和弱视？
能显著改善散光，但对弱视的作用还不清楚，证据不足。
问题1、文章的结论是否可靠？
从方法学来讲，作者采用了循证医学最高级的系统评价的方法搜集证据，文献数据经过了美国眼科协会（AAO）的下属委员会审核，方法的可信度还是很高的。
但是，作为系统评价，其结论的真实性依赖于原始研究的质量。该文从份原始研究中筛选出16篇符合条件的论文，用标准化方法评分，这16篇论文中没有符合循证医学I级（优秀）证据的论文，II级（良好）的仅有3篇，剩下13篇均为III级（一般）证据。因此，从原始研究的质量看，该领域的整体研究质量不高。它们大部分没有严格遵守随机、对照和盲法原则，或者样本量很小，有些观察性研究甚至没有设立对照。
另外，因为原始文献的异质性太大，比如对肿瘤大小的观察，有的测量肿瘤直径，有的测量肿瘤体积；治疗后随访时间也各不相同。正因为如此，论文无法采用荟萃分析（meta分析）的方法，给读者提供汇总后的治疗有效率、不良事件发生率等量化指标，确实非常遗憾。
问题2：对未来研究的指导意义？
从现有证据来看：β-受体阻滞剂治疗婴幼儿血管瘤的效果是比较确切的，但在眼科，仍然缺少高质量的RCT研究。论文最后也指出了开展高质量RCT的难处：如果以激素作为阳性对照，激素的耐受性和对发育的影响都必须考虑；如果以安慰剂为对照，肿瘤生长引起的眼部并发症，特别是对视力发育的影响也不能忽视，这些都会造成伦理上的困境。不过，即便如此，通过一些高质量的观察性研究，我们也可以回答一些比较重要的临床问题，比如：1、最佳给药方式？2、对视功能恢复的影响？等等。
参考文献：Ophthalmology.Jan;(PMID:).
(本文内容仅代表原始论文的学术观点，不代表作者立场，不作为临床诊疗的直接依据)
获取更多眼科资讯，长按下方